In der Berliner Charité wurde erstmals ein Patient in Deutschland erfolgreich mit einer Therapie behandelt, die auf der Genschere Crispr basiert. Der 19-jährige Patient litt unter der genetisch bedingten Bluterkrankheit Beta-Thalassämie und war bislang auf wiederholte Bluttransfusionen angewiesen. Nach der Behandlung mit der neuen Methode ist der Patient nicht mehr auf solche Transfusionen angewiesen, teilt das Universitätsklinikum mit. Mit der Crispr-Technik können Gene in Knochenmark-Stammzellen verändert werden, sodass diese wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna, erhielten 2020 den Nobelpreis für ihre bahnbrechende Arbeit mit der Genschere. Die Erfolge der Therapie zeigen, dass es möglich ist, genetische Erkrankungen auf eine Weise zu behandeln, die bislang nur in der Forschung diskutiert wurde. Die Zukunft sieht nun vor, weitere Patienten mit dieser Methode zu behandeln und die Technik weiter zu optimieren. Die Behandlung markiert einen wichtigen Schritt in der Entwicklung von Therapien, die genetische Störungen direkt ansprechen und möglicherweise andere Erkrankungen in Zukunft beeinflussen können.
In der Berliner Charité wurde erstmals ein Patient in Deutschland erfolgreich mit einer Therapie behandelt, die auf der Genschere Crispr basiert. Der 19-jährige Patient litt unter der genetisch bedingten Bluterkrankheit Beta-Thalassämie und war bislang auf wiederholte Bluttransfusionen angewiesen. Nach der Behandlung mit der neuen Methode ist der Patient nicht mehr auf solche Transfusionen angewiesen, teilt das Universitätsklinikum mit. Mit der Crispr-Technik können Gene in Knochenmark-Stammzellen verändert werden, sodass diese wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna, erhielten 2020 den Nobelpreis für ihre bahnbrechende Arbeit mit der Genschere. Die Erfolge der Therapie zeigen, dass es möglich ist, genetische Erkrankungen auf eine Weise zu behandeln, die bislang nur in der Forschung diskutiert wurde. Die Zukunft sieht nun vor, weitere Patienten mit dieser Methode zu behandeln und die Technik weiter zu optimieren. Die Behandlung markiert einen wichtigen Schritt in der Entwicklung von Therapien, die genetische Störungen direkt ansprechen und möglicherweise andere Erkrankungen in Zukunft beeinflussen können.